האם שקלת להשתתף במחקר קליני כחלק מתוכנית הטיפול במיאלופיברוזיס שאובחנה אצלך?

אם אתה מתאים להשתתפות, תוכל לעזור למצוא אפשרויות טיפול למיאלופיברוזיס שעשויות לעזור לך ולאחרים בעתיד. כל הבדיקות, התרופות הניסיוניות והביקורים הקשורים למחקר יסופקו ללא עלות. בנוסף, ייתכן כי יינתן החזר נסיעות.

נערכים מספר מחקרים במטרה להעריך תרופה ניסיונית הנקראת נאביטוקלקס עבור מטופלים עם מיאלופיברוזיס.

אתה עשוי להתאים לאחד ממחקרי המיאלופיברוזיס אם הנך:

  • מעל גיל 18 שנים
  • מאובחן עם מיאלופיברוזיס
  • מעוניין להשתתף במחקר קליני

קריטריונים נוספים לכניסה למחקר יחולו בהמשך.

אודות התרופה הניסיונית

תרופה ניסיונית היא תרופה שטרם אושרה לשימוש מחוץ למחקר זה, ועדיין לא ידוע אם היא בטוחה ויעילה. נאביטוקלקס (Navitoclax), התרופה הניסיונית הנחקרת, נמצאת בפיתוח לטיפול במיאלופיברוזיס. נאביטוקלקס תוכננה להתמקד בתאים שאינם פועלים באופן תקין במח העצם ולחסל אותם.

נאביטוקלקס נבדקת במספר מחקרים כדי להעריך את השפעתה על ספלנומגליה (טחול מוגדל), על פיברוזיס של מח העצם, על תגובות של אנמיה ועל איכות החיים.

כל הטיפולים הקשורים למחקר יסופקו על ידי צוות של אנשי מקצוע רפואיים.

מתנדבים המתאימים להשתתף באחד ממחקרי המיאלופיברוזיס עשויים לקבל החזר נסיעות.
Participate
Participate
Participate

אודות מחקרי המיאלופיברוזיס

למד על מחקרים של תרופת מחקר המכוונת לטיפול במיאלופיברוזיס.

ישנם כיום שלושה מחקרים אשר בוחנים את נאביטוקלקס עבור אנשים הסובלים ממיאלופיברוזיס. זמינות המחקרים משתנה בין מדינה למדינה. מחקרי המיאלופיברוזיס בוחנים תרופה ניסיונית עבור מטופלים עם מיאלופיברוזיס. מתנדבים המתאימים להשתתף במחקר עשויים לקבל החזר נסיעות.

נאביטוקלקס לא אושרה על ידי סוכנויות התקינה. במהלך מחקר זה, החוקרים צריכים לאשר את יעילותה של התרופה הניסיונית ולעקוב אחר תופעות הלוואי שלה בקבוצה גדולה של משתתפי מחקר.

כל הטיפולים הקשורים למחקר מסופקים על ידי צוות מנוסה של רופאים מומחים ואחיות.

Transform1 M-16-191

במחקר TRANSFORM-1, הטיפול של נאביטוקלקס (navitoclax) בשילוב עם רוקסוליטיניב (ruxolitinib) יושווה לרוקסוליטיניב כטיפול יחיד, כדי להעריך את השפעתו על ספלנומגליה (טחול מוגדל), על פיברוזיס של מח העצם (התפתחות של רקמה צלקתית במח העצם, אשר עלולה להשפיע על הרקמה הבריאה), על אנמיה (מצב שבו ישנה ספירה נמוכה מהרגיל של תאי דם אדומים) ועל איכות החיים (הרווחה הכללית).

במחקר TRANSFORM-1, כל המטופלים יקבלו רוקסוליטיניב. חלק מהמטופלים יקבלו את התרופה הניסיונית נאביטוקלקס בשילוב עם רוקסוליטיניב, וחלק מהמטופלים יקבלו טבליית פלצבו או גלולת פלצבו (גלולה ללא חומר פעיל שאין בה ערך טיפולי) בשילוב עם רוקסוליטיניב. ההשפעות של התרופה הניסיונית בשילוב עם רוקסוליטיניב מושוות להשפעות של רוקסוליטיניב במחקר זה.

ייתכן שתתאים להשתתפות במחקר TRANSFORM-1 אם:

  • גילך הוא 18 שנים ומעלה
  • אובחנת כלוקה במיאלופיברוזיס ראשונית, במיאלופיברוזיס לאחר פוליציטמיה ורה או במיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית
  • יש לך מיאלופיברוזיס בדרגה בינונית-2 או בסיכון גבוה
  • לא קיבלת טיפול קודם עם תרופה מעכבת JAK-2
  • יש לך ספלנומגליה (טחול מוגדל)
Transform2 H-20-178

במחקר TRANSFORM-2, התרופה הניסיונית נאביטוקלקס (navitoclax) בשילוב עם רוקסוליטיניב (ruxolitinib) תושווה לטיפול המקובל במיאלופיבורזיס, כדי להעריך את השפעתה על ספלנומגליה (טחול מוגדל), על פיברוזיס של מח העצם (התפתחות של רקמה צלקתית במח העצם, אשר עלולה להשפיע על הרקמה הבריאה), על תגובות של אנמיה (מצב שבו ישנה ספירה נמוכה מהרגיל של תאי דם אדומים) ועל איכות החיים (הרווחה הכללית) בקרב מטופלים שכבר קיבלו בעבר טיפול עבור המיאלופיברוזיס שלהם.

ייתכן שתתאים להשתתפות במחקר TRANSFORM-2 אם:

  • גילך הוא 18 שנים ומעלה
  • אובחנת כלוקה במיאלופיברוזיס ראשונית, במיאלופיברוזיס לאחר פוליציטמיה ורה או במיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית
  • יש לך מיאלופיברוזיס בדרגה בינונית-2 או בסיכון גבוה
  • קיבלת טיפול קודם עם תרופה מעכבת JAK-2
  • יש לך ספלנומגליה (טחול מוגדל)

מי יכול להשתתף במחקרי המיאלופיברוזיס?

אם אתה עומד בקריטריונים אלה ואתה מעוניין לקבל מידע נוסף, אנא צור קשר עם הרופא שלך כדי לשוחח על מחקרי המיאלופיברוזיס וכדי לראות אם אתה מתאים להשתתף. עליך לשאול את הרופא שלך אם יש לך שאלות כלשהן בנוגע לתרופה הניסיונית, כולל בדבר תופעות לוואי פוטנציאליות וטיפולים מקובלים הזמינים למיאלופיברוזיס.

מחקרי המיאלופיברוזיס נערכים במרכזי מחקר ברחבי העולם. זמינות המחקרים משתנה בין מדינה למדינה. אנא השתמש במפה שלהלן כדי לאתר מרכז מחקר באזור שלך.

שאלות נפוצות

מהו מחקר קליני?

מחקר קליני (הנקרא גם ניסוי קליני) הוא מחקר מדעי המעריך את מידת הבטיחות והיעילות של תרופה ניסיונית עבור מצב רפואי מסוים. כל התרופות חייבות להיבדק במחקרים קליניים לפני שניתן יהיה לאשר אותן ולתת אותן במרשם למטופלים.

מחקרי המיאלופיברוזיס מעריכים תרופה ניסיונית, נאביטוקלקס, עבור מטופלים עם מיאלופיברוזיס.

במהלך מחקר זה, החוקרים יעריכו את מידת הבטיחות והיעילות של התרופה הניסיונית, וכן יעקבו אחר תופעות הלוואי שלה בקרב קבוצת המשתתפים במחקר. נאביטוקלקס לא אושרה על ידי סוכנויות התקינה.

כל אחד ממחקרי המיאלופיברוזיס מתואר לעיל, יחד עם פרטים לגבי הדרישות להשתתפות של כל מחקר (אנא עיין בעלוני המידע המקושרים לכל מחקר). אתה תישאר במחקר כל עוד אתה מפיק ממנו תועלת. אם תחליט להשתתף ואתה מתאים להשתתף במחקר, צוות המחקר יעקוב בקפידה אחר בריאותך ויגן על פרטיותך. ההשתתפות במחקר נעשית מרצונך החופשי - תוכל להפסיק את השתתפותך בכל עת ומכל סיבה שהיא.

אינך צריך לדעת איזה מחקר מתאים עבורך. אנו נסייע לך למצוא את מרכזי המחקר הקרובים ביותר אליך שבהם נערכים המחקרים. כדי לדעת אם ישנו מרכז מחקר בקרבתך, תוכל לצפות במפת מרכזי המחקר כאן .

מתנדבים המתאימים להשתתף במחקר עשויים לקבל החזר נסיעות. אנא שוחח על כך עם צוות המחקר כאשר תדבר איתם.

ההשתתפות במחקרי המיאלופיברוזיס היא ללא עלות. אם תתאים להשתתפות במחקר, כל הבדיקות, התרופות הניסיוניות והביקורים הקשורים למחקר יסופקו ללא עלות. אם תחליט להשתתף:

  • תקבל טיפול הקשור למחקר לכל אורך המחקר מצוות מנוסה של רופאים ואחיות
  • כל הבדיקות, התרופות הניסיוניות והביקורים הקשורים למחקר יסופקו ללא עלות.

צוות המחקר יוכל להסביר לך עוד על הדרישות של כל אחד ממחקרי המיאלופיברוזיס, וההחלטה אם ברצונך להשתתף או לא נתונה בידיך. ההשתתפות במחקר נעשית מרצון חופשי. ההחלטה אם להשתתף או לא להשתתף במחקר לא תשפיע על היחסים הנוכחיים או העתידיים שלך עם הרופאים שלך. אם תחליט להשתתף במחקר, אתה חופשי לפרוש בכל עת מבלי שהדבר ישפיע על מערכות יחסים אלה.

אודות מיאלופיברוזיס וסוגי סרטן הדם

מחלות מיאלופרוליפרטיביות הן סוג של סרטן הדם. כדי ללמוד על סוגי סרטן הדם, עליך להכיר תחילה את הדם. הוא מורכב מתאי דם אשר נעים בתוך הפלזמה. פלזמה מורכבת ברובה ממים. 2

ישנם 3 סוגים עיקריים של תאי דם:

  • תאי דם אדומים (הנקראים גם אריתרוציטים)
  • תאי דם לבנים (לויקוציטים) הכוללים גרנולוציטים, מונוציטים ולימפוציטים
  • טסיות דם (תרומבוציטים)

תאי הדם שלך אינם חיים לנצח. לרבים מהם יש אורך חיים קצר. תאי הדם מתחלפים בגופך כל הזמן.

רוב תאי הדם נוצרים במח העצם. מח העצם הוא הרקמה דמוית-הספוג הנמצאת במרכז רוב העצמות. מח העצם שלך מכיל תאים המייצרים את הדם. תאים אלה נקראים תאי גזע בדם או תאי גזע המטופויטיים. אלו הם התאים שמהם נוצרים כל תאי הדם.2

סוגי סרטן הדם הם קבוצה של סוגי סרטן. הם נוצרים מתאי דם במח העצם. סוגי סרטן הדם כוללים לוקמיה (תאי גזע חריגים ו/או תאי דם לבנים חריגים), תסמונות מיאלודיספלסטיות (תאי גזע חריגים המובילים לירידה בכמות תאי הדם ולהיווצרות תאי דם חריגים) וגידולים מיאלופרוליפרטיביים (תאי גזע חריגים המובילים לכמות גבוהה מהרגיל של תאי דם). אחד מהגידולים המיאלופרוליפרטיביים הוא מיאלופיברוזיס (MF).

מיאלופיברוזיס היא הפרעה חמורה ונדירה במח העצם שמפריעה לייצור תאי דם עקב הצטלקות נרחבת במח העצם. כאשר ההצטלקות מתרחשת, רקמת הצלקת מחליפה את מח העצם. כאשר יש פחות מח עצם, מספר תאי הדם עשוי לפחות. כתוצאה מכך, איברים אחרים כגון הטחול והכבד מתחילים לייצר תאי דם כדי לנסות לפצות על כך ולכן גודלם גדל. בנוסף, איברים אלה עשויים לגדול מכיוון שהם לוכדים את תאי הדם החריגים.2

ייתכן שאנשים מסוימים לא יפגינו תסמינים כלל, והאנשים שכן מפגינים תסמינים עשויים לחוות אותם באופן שונה. תסמינים אלה כוללים:1

  • תחושת עייפות או חולשה
  • התפתחות שטפי דם בקלות
  • דימום בקלות
  • כאבים בצלעות
  • חום
  • כאבים בעצמות

הטיפולים הנוכחיים מתמקדים בהפחתת התסמינים של מיאלופיברוזיס. בנוסף, מטרות הטיפולים הן גם לשפר את ספירות תאי הדם ולהפחית את הסיכוי להחמרת המחלה.

מחקרי המיאלופיברוזיס מעריכים תרופה ניסיונית עבור מטופלים עם מיאלופיברוזיס.

סימוכין:
[1] https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/myelofibrosis/symptoms-causes/syc-20355057
[2] https://www.nccn.org/patients/guidelines/content/PDF/mpn-patient.pdf