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Avez-vous envisagé une étude de recherche dans le cadre de votre programme de traitement pour votre diagnostic de myélofibrose ?
Si vous êtes éligible pour participer, vous pourriez contribuer à la découverte d'options de traitement éventuelles pour la myélofibrose, qui pourraient vous bénéficier à vous-même et à d’autres personnes à l’avenir. Toutes les visites liées à l’étude, les tests ainsi que le médicament expérimental seront offerts gratuitement. De plus, une indemnisation pour le transport pourra être proposée.
Plusieurs études de recherche évaluent un médicament expérimental appelé navitoclax pour les patients atteints de myélofibrose.
Vous pourriez être admissible à l’une des études de recherche sur la myélofibrose si vous :
- Avez plus de 18 ans
- Présentez un diagnostic de myélofibrose
- Êtes intéressé(e) par la participation à une étude de recherche clinique
D’autres critères d’entrée dans l’étude s’appliqueront.
À propos du médicament expérimental
Un médicament expérimental est un médicament qui n’a pas encore été approuvé pour être utilisé en dehors de cette étude, et on ne sait pas encore s'il est efficace et sans danger. Le navitoclax, le médicament expérimental étudié, est développé pour cibler la myélofibrose. Le navitoclax a été conçu pour cibler et tuer les cellules qui ne fonctionnent pas normalement au niveau de la moelle osseuse dans la myélofibrose.
Le navitoclax est actuellement étudié dans le cadre de plusieurs études afin d'évaluer son effet sur la splénomégalie (élargissement de la rate), la fibrose de la moelle osseuse, et les réponses à l'anémie ainsi que la qualité de vie.
À propos des études de recherche sur la myélofibrose
En savoir plus sur des études de recherche sur un médicament expérimental ciblant la myélofibrose.
Il existe actuellement trois études de recherche évaluant le navitoclax pour les personnes atteintes de myélofibrose. La disponibilité des études varie selon les pays. Les études de recherche sur la myélofibrose évaluent un médicament expérimental pour les patients atteints de myélofibrose. Les volontaires qui sont admissibles à participer à l’étude pourront recevoir les indemnisations pour le transport.
Le navitoclax n’a pas été approuvé par les agences réglementaires. Pendant cette étude, l'objectif des chercheurs est de confirmer l’efficacité du médicament expérimental et de surveiller ses effets secondaires dans un groupe important de participants.
Tous les soins liés à l’étude sont fournis par une équipe de médecins et un personnel infirmier spécialisés.
Dans l'étude TRANSFORM-1, le navitoclax en association avec le ruxolitinib sera comparé au ruxolitinib seul afin d'évaluer son effet sur la splénomégalie (élargissement de la rate), la fibrose de la moelle osseuse (développement de tissu cicatriciel dans la moelle osseuse pouvant avoir un impact sur les tissus sains), ainsi que les réponses à l'anémie (le fait d’avoir une quantité plus faible que la normale de globules rouges) et la qualité de vie (votre bien-être global).
Dans l'étude TRANSFORM-1, tous les patients recevront le ruxolitinib. Certains patients recevront le médicament expérimental, le navitoclax, en association avec le ruxolitinib, et certains patients recevront un comprimé de placebo (comprimé inactif qui n'a aucune valeur en termes de traitement) en association avec le ruxolitinib. Les effets du médicament expérimental en association avec le ruxolitinib sont comparés aux effets du ruxolitinib seul dans cette étude.
Vous pourriez être admissible à l'étude TRANSFORM-1 si vous :
- Avez 18 ans ou plus
- Avez reçu un diagnostic de myélofibrose primaire, de myélofibrose post-polycythémie vraie (Maladie de Vasquez), ou de myélofibrose post-thrombocythémie essentielle
- Avez actuellement une myélofibrose à risque intermédiaire-2 ou élevé
- N'avez pas reçu de traitement antérieur avec un inhibiteur de JAK-2
- Présentez une splénomégalie (élargissement de la rate)
Pour plus de renseignements sur l'étude M16-191, veuillez cliquer ici pour télécharger une brochure d’information.
Dans l'étude TRANSFORM-2, le médicament expérimental (navitoclax) en association avec le ruxolitinib est comparé à un traitement standard afin d'évaluer son effet sur la splénomégalie (élargissement de la rate), la fibrose de la moelle osseuse (développement de tissu cicatriciel dans la moelle osseuse pouvant avoir un impact sur les tissus sains), ainsi que les réponses à l'anémie (le fait d’avoir une quantité plus faible que la normale de globules rouges) et la qualité de vie (le bien-être global), chez des patients ayant reçu un traitement antérieur pour leur myélofibrose.
Vous pourriez être admissible à l'étude TRANSFORM-2 si vous :
- Avez 18 ans ou plus
- Avez reçu un diagnostic de myélofibrose primaire, de myélofibrose post-polycythémie vraie (Maladie de Vasquez), ou de myélofibrose post-thrombocythémie essentielle
- Avez actuellement une myélofibrose à risque intermédiaire-2 ou élevé
- Avez reçu un traitement antérieur avec un inhibiteur de JAK-2
- Présentez une splénomégalie (élargissement de la rate)
Pour plus de renseignements sur l'étude M20-178, veuillez cliquer ici pour télécharger une brochure d’information.
Qui peut participer aux études de recherche sur la myélofibrose ?
Si vous répondez à ces critères et si vous souhaitez plus de renseignements, veuillez contacter votre médecin pour discuter des études de recherche sur la myélofibrose primaire afin de déterminer si vous êtes admissible à participer. Vous devez vous adresser à votre médecin si vous avez des questions concernant le médicament expérimental, y compris les effets secondaires potentiels et les traitements standard disponibles pour la myélofibrose.
Les études de recherche sur la myélofibrose sont menées au sein de centres de recherche dans le monde entier. La disponibilité des études varie selon les pays. Voir ci-dessous pour localiser un centre de recherche participant près de chez vous :
Questions fréquentes
Qu’est-ce qu’une étude de recherche clinique ?
Une étude de recherche clinique (également appelée essai clinique) est une étude scientifique qui évalue la sécurité et l’efficacité d’un médicament expérimental pour une maladie particulière. Tous les médicaments doivent être testés dans le cadre d’études de recherche clinique avant d'être approuvés et de pouvoir être prescrits aux patients.
Quel est le but des études de recherche sur la myélofibrose primaire ?
Les études de recherche sur la myélofibrose évaluent un médicament expérimental, le navitoclax, pour les patients atteints de myélofibrose.
Pendant cette étude, les chercheurs évalueront la sécurité et l’efficacité du médicament expérimental et surveilleront ses effets secondaires dans le groupe de participants à l’étude. Le navitoclax n’a pas été approuvé par les agences réglementaires.
En quoi consisteront les études de recherche sur la myélofibrose primaire ?
Chacune des études de recherche sur la myélofibrose est indiquée ci-dessus, ainsi que des détails sur ce que la participation à chaque étude pourrait impliquer (veuillez voir les brochures d’information associées à chaque étude). Votre participation à l’étude durera aussi longtemps que vous en retirez des bénéfices. Si vous décidez de participer et si vous êtes admissible à une étude, l’équipe de l’étude surveillera étroitement votre état de santé et protégera votre vie privée. Votre participation à l’étude est volontaire – vous pouvez arrêter votre participation à tout moment, pour quelque raison que ce soit.
Vous n’avez pas besoin de savoir quelle étude vous convient. Nous vous aiderons à identifier les centres qui mènent les études les plus proches de chez vous.
Recevrai-je une indemnisation pour mes frais de déplacement ?
Les personnes volontaires qui sont admissibles pour participer à l’étude pourraient recevoir une indemnisation pour leurs déplacements. Veuillez en discuter avec l’équipe de l’étude lorsque vous parlerez avec elle.
Y a-t-il des frais de participation ?
Il n’y a aucun coût pour participer aux études de recherche sur la myélofibrose. Si vous êtes admissible, toutes les visites liées à l’étude, les tests ainsi que le médicament expérimental seront offerts gratuitement. Si vous décidez de participer :
- Les soins liés à l’étude vous seront fournis par une équipe de médecins et d’infirmiers expérimentés pendant toute la durée de l’étude
- Toutes les visites liées à l’étude, les tests ainsi que le médicament expérimental seront offerts gratuitement.
Que dois-je savoir d’autre ?
L’équipe de recherche pourra vous renseigner davantage sur ce que chaque étude de recherche sur la myélofibrose impliquera, mais c’est à vous de décider si vous souhaitez participer ou non. La participation à une étude est volontaire. Que vous décidiez ou non de participer à une étude n’affectera pas votre relation actuelle ou future avec vos médecins. Si vous décidez de participer, vous êtes libre de vous retirer à tout moment sans que cela n'affecte ces relations.
À propos de la myélofibrose primaire et des cancers du sang
Les tumeurs myéloprolifératives sont un type de cancer du sang. Pour en savoir plus sur les cancers du sang, vous devez d’abord savoir ce qu'est le sang. Il se compose de cellules sanguines qui se déplacent dans le plasma. Le plasma est principalement composé d’eau.2
Il existe 3 types principaux de cellules sanguines :
- Les globules rouges (également appelée érythrocytes)
- Les globules blancs (leucocytes) qui incluent les granulocytes, les monocytes et les lymphocytes
- Les plaquettes (thrombocytes)
Vos cellules sanguines ne vivent pas éternellement. Nombreuses d'entre elles ont une courte durée de vie. Les cellules sanguines sont remplacées dans votre organisme en permanence.
La plupart des cellules sanguines se forment au niveau de la moelle osseuse. La moelle osseuse est le tissu spongieux et mou au centre de la plupart des os. Votre moelle osseuse contient des cellules qui forment le sang. Ces cellules sont appelées cellules souches sanguines ou cellules souches hématopoïétiques. Ce sont les cellules à partir desquelles toutes les cellules sanguines sont formées.2
Les cancers du sang représentent un groupe de cancers. Ils se développent à partir des cellules sanguines dans la moelle osseuse. Les cancers du sang comprennent la leucémie (cellules souches anormales et/ou globules blancs anormaux), les syndromes myélodysplasiques (cellules souches anormales menant à un nombre moins important de cellules sanguines et à des cellules sanguines anormales) et les néoplasmes myéloprolifératifs (cellules souches anormales menant à un nombre plus important de cellules sanguines que la normale). L’un des néoplasmes myéloprolifératifs est la myélofibrose (MF).
La myélofibrose primaire est un trouble grave et rare de la moelle osseuse qui perturbe la production de cellules sanguines en raison de lésions cicatricielles importantes au niveau de la moelle osseuse. Lorsque les lésions cicatricielles se forment, le tissu cicatriciel peut remplacer la moelle osseuse. Avec moins de moelle osseuse, le nombre de cellules sanguines peut baisser. Par conséquent, d’autres organes tels que la rate et le foie peuvent commencer à fabriquer des cellules sanguines pour essayer de compenser, et leur taille s’élargit. Ces organes peuvent aussi s'élargir car ils retiennent des cellules sanguines anormales.2
Certaines personnes peuvent ne présenter aucun symptôme, et celles qui en présentent peuvent les ressentir de manière différente. Ces symptômes comprennent :1
- Sensation de fatigue ou de faiblesse
- Développer des hématomes facilement
- Saigner facilement
- Douleur dans les côtes
- Fièvre
- Douleurs osseuses
Les traitements actuels visent à soulager les symptômes de la myélofibrose. Ils visent également à améliorer le nombre de cellules sanguines dans le sang et à réduire le risque que la maladie s’aggrave.
Les études de recherche sur la myélofibrose évaluent un médicament expérimental pour les patients atteints de myélofibrose.